Dziedzictwo Noela, które pozwala Samuelowi żyć dalej: „Jestem wdzięczny za takie traktowanie”.

„Jestem tutaj, aby wyleczyć mojego syna” – powiedziała Sonia dr. Álvaro Lassaletta , pediatrze onkologowi ze Szpitala Uniwersyteckiego Niño Jesús w Madrycie, w 2018 roku, kiedy przyjechała do stolicy z Noelem z A Coruña, gdzie już „porzucono śmierć”. Mały chłopiec miał zaledwie osiem lat, gdy zdiagnozowano u niego medulloblastoma , jeden z najczęstszych złośliwych guzów mózgu u dzieci i młodzieży, a także jeden z najbardziej agresywnych . Lassaletta zaproponował im dwie opcje: opiekę paliatywną lub badanie kliniczne. Wybrali to drugie. Rak był w remisji przez kilka miesięcy, ale ostatecznie nie mógł. Ale historia Noela na tym się nie kończy.

Zanim wyjechał, rodzina rozpoczęła zbiórkę funduszy w Betanzos, swoim rodzinnym mieście, aby sfinansować projekty badawcze. Odnieśli tak wielki sukces, że postawili sobie wyzwanie zebrania 330 000 euro. „Álvaro powiedział nam, że ma ten eksperyment, a my postanowiliśmy go sfinansować” — wspomina Sonia. Dla Noela było już za późno i nie zadziałało, ale to badanie, do którego odnosi się jego matka , pozwoliło Samuelowi, innemu 18-letniemu nastolatkowi z Jaén, przeżyć . Wyniki zostały zaprezentowane w czwartek w szpitalu Niño Jesús w Madrycie z udziałem kilku kluczowych postaci.

To pionierskie badanie kliniczne w Hiszpanii, prowadzone przez dr Lassaletta i finansowane przez CRIS Against Cancer , wykazało bezpieczeństwo innowacyjnej terapii opartej na zmodyfikowanych wirusach w leczeniu medulloblastoma, jednego z najbardziej agresywnych dziecięcych guzów mózgu. W rzeczywistości u ponad 40% dzieci z tym rodzajem raka guz pojawia się ponownie, mimo że uznano go za wyeliminowany. Ponadto, takie nawroty często mają złe rokowanie , z niskim prawdopodobieństwem wyleczenia.

W badaniu wzięło udział sześciu chłopców i dziewcząt w wieku od 5 do 18 lat, u których zdiagnozowano medulloblastoma i którzy nie zareagowali na żadną inną terapię. Wszyscy otrzymali osiem dawek ALOCELYVIR, jedną na tydzień, co opiera się na wykorzystaniu komórek macierzystych, które są zdolne do przemieszczania się do guza, jako nośnika do transportu „genetycznie zmodyfikowanego wirusa przeziębienia, który zabija komórki guza” – wyjaśnił dr Lassaletta. Komórki te działają jak koń trojański, który uwalnia wirusy bezpośrednio do środowiska guza.

Wszyscy pacjenci byli ściśle monitorowani w celu określenia postępu choroby i potencjalnych skutków ubocznych tej innowacyjnej terapii. Wyniki wykazały, że komórki nośnikowe skutecznie produkowały wirusa i nie odnotowano żadnych poważnych skutków ubocznych.

W 10. tygodniu badanie MRI wykazało, że choroba postępuje, ale pacjenci ci przeżyli jeszcze dłużej. „Pierwszy pacjent przeżył jeszcze dwa lata, a drugi ponad dwa lata” – wspominał lekarz. „To nie był postęp, ale raczej stan zapalny wywołany przez wirusa, który sygnalizuje guzowi, aby zaatakował układ odpornościowy ” – wyjaśnił.

Pięciu z sześciu pacjentów ustabilizowało się i mogło otrzymać dodatkowe leczenie chemioterapią i radioterapią, na które zareagowali pozytywnie. Dr Lassaletta jest przekonany o skuteczności ALOCELYVIR, ponieważ leczenie, któremu pacjenci zostali poddani później, nie daje dowodów na tak przedłużone przeżycie.

Pomimo agresywności choroby, dwóch z tych pacjentów (jednym z nich jest Samuel) żyje do dziś, 20 i 3 miesiące po wzięciu udziału w badaniu, i odnotowuje duże postępy w leczeniu.

„Dziękuję temu leczeniu za pomoc w powrocie do zdrowia i kontynuowaniu dobrego samopoczucia” – powiedział Samuel podczas konferencji prasowej, na której przedstawiono wyniki. Towarzyszyli mu rodzice, José Manuel Caballero i Lola Águila, którzy bardzo emocjonalnie opowiadali, jak u ich syna w 2016 roku zdiagnozowano neuroblastomę. Wyzdrowiał po 16 miesiącach leczenia, ale w wieku trzech i pół roku guz powrócił. Z Jaén został wysłany do Madrytu, aby wziąć udział w badaniu, które musiał przerwać z powodu toksyczności terapii, przez którą dwukrotnie trafił na OIOM.

Wtedy dr Lassaletta zaproponował im udział w badaniu ALOCELYVIR, leczeniu ambulatoryjnym praktycznie bez skutków ubocznych . „W tej chwili nie możemy powiedzieć, że jest w całkowitej remisji, ale ostatnie dwa MRI pokazują, że jest stabilny” — powiedziała matka Samuela, która wezwała do zwiększenia zasobów badawczych „ aby żaden lekarz nie musiał ci mówić, że nie ma nic więcej do zrobienia i możesz przejść na opiekę paliatywną”.

Biorąc pod uwagę te obiecujące wyniki, dr Lassaletta ogłosił, że trwają drugie badania kliniczne z udziałem ponad 20 pacjentów z różnymi guzami mózgu. Aby mieć pewność, że badanie przyniesie sukces, testowane będą różne dawki i kombinacje leków.

Dr Manuel Ramírez Orellana, Kierownik Oddziału Onko-Hematologii i Dyrektor Oddziału Terapii Zaawansowanych w tym samym szpitalu, wspominał, że pacjent Álvara Lassaletta, gdy był jeszcze rezydentem, jako pierwszy otrzymał CELYVIR, prekursor ALOCELYVIR: „Przez 20 lat otrzymywaliśmy granty badawcze, tak samo podekscytowani jak pierwszego dnia. To wyścig; chodzi o stopniową poprawę”. Podsumował: „El Niño Jesús to najlepsze miejsce na zaawansowane terapie dla dzieci”.

Lola Manterola, prezes CRIS Against Cancer, podkreśliła, że ​​„każdy krok, jaki podejmujemy w badaniach, oznacza nadzieję dla wielu rodzin, które obecnie nie mają alternatywy. W CRIS Against Cancer pracujemy nad zapewnieniem szans na przetrwanie tym, którzy obecnie ich nie mają”. Zwróciła się do Sonii González, matki Noela, podkreślając „niepoliczalną wartość tych, którzy z bólu decydują się przekształcić swoje doświadczenie w nadzieję dla innych”.